par Andy Bruce
Les jeunes Anglais atteints de fibrose kystique (CF) sont confrontés à une nouvelle incertitude après la publication par les autorités de réglementation de propositions qui, si elles étaient adoptées, limiteraient l'accès à des traitements susceptibles de changer leur vie pour des raisons de coût.
Le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a publié vendredi un projet d'orientation indiquant qu'il ne recommanderait pas trois traitements connus sous le nom de thérapies modulatrices, fabriqués par Vertex Pharmaceuticals
VRTX.O pour une utilisation sur de nouveaux patients.
Le projet de directive, ouvert à la consultation jusqu'au 24 novembre, n'affecterait pas les personnes qui prennent déjà Kaftrio ou Symkevi, actuellement recommandés pour les patients âgés de 6 ans et plus, ou Orkambi, qui peut être utilisé à partir de l'âge de 1 an.
S'il est adopté, les jeunes enfants ou les bébés qui n'ont pas encore reçu ces thérapies ne seront pas assurés de les recevoir dans le cadre des soins du National Health Service (NHS), bien que le NICE estime qu'il y a des avantages majeurs pour les patients atteints de mucoviscidose.
La mucoviscidose est l'une des maladies héréditaires mortelles les plus répandues au monde, touchant environ 100 000 personnes dans le monde. Les poumons des patients se remplissent d'un mucus épais et collant et ils sont vulnérables aux infections thoraciques récurrentes, qui finissent par détruire les poumons.
"Même en tenant compte de la gravité de la maladie et de ses effets sur la qualité et la durée de vie, les estimations les plus probables du rapport coût-efficacité (...) sont supérieures à la fourchette que le NICE considère comme une utilisation acceptable des ressources du NHS. Ils ne sont donc pas recommandés", indique le rapport du NICE à propos des thérapies Vertex.
Les traitements Vertex contre la fibrose kystique - les premiers à s'attaquer aux causes plutôt qu'aux symptômes de la maladie - ont été salués comme des avancées qui changent la donne et prolongent la vie lorsqu'ils ont été approuvés.
Kayley Dempsey, de Manchester, dont le fils de quatre ans est atteint de mucoviscidose et prend de l'Orkambi, a déclaré à Reuters que les propositions susciteraient la peur et l'incertitude chez les familles. Elle ne s'attendait pas à ce que la Grande-Bretagne recule en termes d'accès médical.
"Lorsque nous avons appris que nous aurions l'Orkambi... nous étions aux anges, j'ai pleuré de bonheur", a-t-elle déclaré.
Les thérapies modulatrices sont utilisées dans le NHS depuis 2019, date à laquelle un accord a été conclu avec Vertex pour permettre la collecte de données cliniques dans le monde réel, avant une évaluation formelle par le NICE.
Le projet d'orientation du NICE souligne la pression sur les ressources et les finances à laquelle sont confrontés les services de santé, avec des temps d'attente qui montent en flèche en Grande-Bretagne - un problème politique mais aussi économique de plus en plus important.
Selon le NICE, une boîte de 56 comprimés de Kaftrio coûte 8 346,30 livres (10 337,73), hors TVA, et 6 293,91 pour une boîte de 28 comprimés de Symkevi.
"Vertex est déçu par le projet de directive d'évaluation du NICE concernant nos modulateurs CFTR qui traitent la cause sous-jacente de la mucoviscidose", a déclaré la société dans un communiqué.
"Nous pensons que le comité n'a pas pleinement pris en compte toutes les preuves du monde réel (the) et nous fournirons des informations et des analyses supplémentaires à prendre en compte", a déclaré Vertex.
La société a également déclaré que le NICE avait sous-estimé les coûts à long terme de la prise en charge des personnes atteintes de mucoviscidose.
John Stewart, directeur national de la mise en service spécialisée au NHS England, a déclaré que le service de santé continuerait à travailler pour rendre disponibles les médicaments qui changent la vie, aujourd'hui et à l'avenir.
"(Nous) continuerons à travailler avec Vertex et le NICE au cours des prochaines étapes du processus d'évaluation afin de rendre cela possible d'une manière équitable pour les patients et les contribuables", a-t-il déclaré. (1 $ = 0,8074 livre)
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